Page 34 - GENOPOLE - Rapport d'activité 2018

LES AVANCÉES
Genopole accélère l’arrivée des biothérapies. En 2018, Anne Galy, venue à Genopole dans le cadre du programme Atige et aujourd'hui directrice du laboratoire Integrare, a constitué avec l’Inserm, l’Accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique (ART-TG). La nouvelle structure contribuera à transformer plus rapidement les avancées de la recherche en traitements pour les patients. Genopole prépare son installation dans le bâtiment Cytopolis qui accueille aussi l’Institut des cellules souches I-Stem. Une filière en thérapies génique et cellulaire se bâtit à Genopole.
Genopole is accelerating the arrival of biotherapies. In 2018, Anne Galy, who came to Genopole within the Atige program, has taken the post of director of Integrare and created with Inserm the Genomic Therapy Technology Research Accelerator (ART-TG). This new structure will contribute to speeding the movement of advances in research from the lab's countertop to the patient's bedside. Genopole is preparing for ART-TG's arrival in the Cytopolis building, also home to the stem cell institute I-Stem. Thus, the construction of a gene and cell therapy sector at Genopole continues to advance.
DE LA RECHERCHE
ADVANCES
IN RESEARCH
DES CAPS SONT FRANCHIS EN THÉRAPIE GÉNIQUE MILESTONES REACHED IN GENE THERAPY
Deux thérapies géniques mises au point par Généthon sont en
cours d’essai clinique, pour une maladie génétique du foie et pour la 32 myopathie myotubulaire. Pour cette forme particulièrement grave de myopathie, les premiers résultats montrent une amélioration significative des fonctions neuromusculaires et respiratoires, et
de l’état général des enfants traités.
L’obstacle majeur de se limiter à un traitement unique de thérapie génique pourrait être levé grâce à la rapamycine : une équipe de Généthon démontre, sur des modèles animaux, que l’administration simultanée d’un vecteur de thérapie génique et de nanoparticules de cet immunosuppresseur permet de traiter une seconde fois sans déclencher de réponse immunitaire. Si le résultat se confirmait, il autoriserait des traitements de thérapie génique sur le long terme, renforçant leur efficacité.
Two gene therapies developed by Genethon, one for a genetic liver disease and the other for myotubular myopathy, are currently in clinical trials. In the trial for myotubular myopathy (a particularly severe muscle disease), the initial results indicate significant improvement in the neuromuscular function, the respiratory function and the general condition of the children taking Genethon's therapy.
A team from Genethon has also shown that rapamycin may eliminate the major obstacle of gene therapy vector immunogenicity. In an animal model, the researchers showed that the simultaneous administration of rapamycin-containing particles and the gene therapy
vector enabled readministration of the therapy without setting off an immune response. If confirmed, the tactic may enable long-term administration of gene therapies, thus increasing their efficacy.
UN CANDIDAT MÉDICAMENT IDENTIFIÉ GRÂCE AUX CELLULES SOUCHES
A CANDIDATE DRUG DISCOVERED THANKS TO STEM CELLS
Un traitement de la dystrophie myotonique de Steinert par la metformine révèle des résultats encourageants lors d’un essai clinique de phase II. Ce succès représente une première mondiale réalisée par l’institut des cellules souches I-Stem à double titre : la première fois qu’un traitement pharmacologique démontre son efficacité pour la maladie de Steinert et la première identification d'une efficacité thérapeutique grâce à un modèle pathologique obtenu à partir de cellules souches.
A phase II trial carried out by the stem cell institute I-Stem has provided encouraging results for the use of metformin to treat myotonic dystrophy. This success is a double world's first: it is the first time that a pharmacological treatment has shown efficacy in type 1 myotonic dystrophy, and it is the first time that therapeutic efficacy was identified via a disease model obtained from stem cells.
LA ROSE DÉVOILE SON GÉNOME
THE ROSE REVEALS ITS GENOME
Genoscope a participé au consortium international qui a déchiffré la séquence complète du génome du rosier. Plus de 36 000 gènes sont révélés. L’étude retrace les contributions respectives des rosiers européens et chinois au génome du rosier moderne et identifie les gènes impliqués dans les voies de biosynthèse du parfum et de la couleur.
Genoscope participated in an international consortium to sequence the complete genome of the rose plant. The effort revealed more than 36,000 genes. The study illustrated the respective contributions of ancient European and Chinese varieties to the modern rose and identified genes involved in the biosynthesis of odor and color.